Contextual Factors in Rheumatology: A PhD Study within Biostatistics and Clinical Epidemiology

Bidragets oversatte titel: Kontekstuelle faktorer i reumatologi: Et ph.d.-studie indenfor biostatistik og klinisk epidemiologi

Publikation: AfhandlingPh.d.-afhandling

Abstrakt

Kontekstuelle faktorer (Eng. contextual factors) er vigtige for at få en dybere forståelse af resultaterne fra kliniske forsøg. Gennem det globale Outcome Measures in Rheumatology (OMERACT)-initiativ er der et presserende behov for vejledning i at identificere kontekstuelle faktorer, når der udvikles såkaldte core outcome sets (dvs. et minimum set af målinger der skal foretages i kliniske forsøg). Dette førte til dannelsen af OMERACT-arbejdsgruppen, Contextual Factors Working Group.

1. Først præciserede vi det overordnede formål for arbejdsgruppen og udviklede en forskningsplan (artikel I). Hovedformålet var at udvikle en operationel definition og vejledning i at håndtere kontekstuelle faktorer i forsøg indenfor reumatologi, når der udvikles core outcome sets. Derudover ønskede vi at udvikle et generisk sæt af vigtige kontekstuelle faktorer for reumatologiske forsøg.
2. Vi undersøgte forskellige forståelser af begrebet kontekstuelle faktorer (artikel II). Ved hjælp af semistrukturerede interviews med 12 forskere/klinikere og 7 patienter, samt kvalitativ indholdsanalyse af interviewdataene, fandt vi to overordnede temaer, der tilsammen beskriver fire forskellige typer af kontekstuelle faktorer, hvoraf tre var relevante indenfor OMERACT.
3. Vi udviklede en operationel definition af kontekstuelle faktorer (artikel III). Beskrivelserne for de tre typer blev finpudset, og vi gennemførte et Delphi-studie med 33 patienter og 128 klinikere/øvrige. Efter to Delphi-runder var der opnået konsensus. De tre faktortyper blev kaldt effect modifying -, outcome influencing - og measurement affecting contextual factors, som på dansk kan formidles som hhv. effekt-modificerende -, udfalds-influerende og målings-påvirkende kontekstuelle faktorer.
4. Vi undersøgte en række patientkarakteristika for, om de kunne ændre behandlingseffekten på tværs af forsøg indenfor reumatologi, og dermed ville være effect modifying contextual factors (artikel IV). Vi inkluderede 187 randomiserede forsøg i en meta-epidemiologisk undersøgelse og fandt begrænsede data og få, potentielt misvisende, indikationer på effektmodifikation.
5. Til sidst leverede vi en simpel vejledning i statistiske tests af interaktion til at identificere effektmodifikation (subgruppeeffekter) i randomiserede forsøg (artikel V). I vejledningen foreslår vi, at forsøgsrapporter i fremtiden skal estimere behandlingseffekten i forskellige subgrupper for at facilitere nuancerede opsummeringer af evidens, der på sigt kan fremme stratificeret patientbehandling.

Vores operationelle definition af kontekstuelle faktorer beskriver tre typer, effect modifying -, outcome influencing - og measurement affecting contextual factors. Vi undersøgte potentielle effect modifying contextual factors på tværs af forsøg, men fandt begrænset evidens, særligt på grund af manglende data. Der er behov for konsekvent og ensartet rapportering af patientkarakteristika i forsøg og gerne estimater for behandlingseffekten i subgrupper. Vores biostatistiske vejledning kan bruges som inspiration. Dette arbejde forventes at fortsætte som tre initiativer, for at udvikle en liste med vigtige faktorer og vejledning for hver type af de kontekstuelle faktorer.
Bidragets oversatte titelKontekstuelle faktorer i reumatologi: Et ph.d.-studie indenfor biostatistik og klinisk epidemiologi
OriginalsprogEngelsk
Bevilgende institution
  • Syddansk Universitet
Vejledere/rådgivere
  • Christensen, Robin, Hovedvejleder
  • Ellingsen, Torkell, Vejleder
  • Tugwell, Peter, Vejleder, Ekstern person
  • Wells, George A, Vejleder, Ekstern person
Eksterne samarbejdspartnere
Udgiver
DOI
StatusUdgivet - 13. jan. 2022

Bibliografisk note

Afhandlingen kan lånes på SDUs bibliotek.

Fingeraftryk

Dyk ned i forskningsemnerne om 'Kontekstuelle faktorer i reumatologi: Et ph.d.-studie indenfor biostatistik og klinisk epidemiologi'. Sammen danner de et unikt fingeraftryk.

Citationsformater